JCRファーマは29日、遺伝子難病群「ライソゾーム病」の一種である「ハンター症候群」の治療薬候補について、製造販売の承認申請を厚生労働省に出したと発表した。承認されれば有効成分を脳内に届ける独自技術「J―ブレイン・カーゴ」を活用した初めての薬となる予定だ。ハンター症候群は特定の酵素が作れず中枢神経の障害が徐々に重くなる希少疾患で、国内の患者数は約250人という。　既存の治療薬では、脳の血管にあるウイルスなどの異物の侵入を防ぐ「血液脳関門」と呼ぶ機能をほとんど通過できず、中枢神経の症状に対して効果が期待できないことが課題になっている。同社はこの関門を通過して医薬品成分を届ける独自技術を持ち、新薬候補にも適応している。2018年3月には厚労省から優先的な審査や早期承認が受けられる「先駆け審査指定制度」の対象品目に指定されている。ブラジルでも臨床試験（治験）を実施済みで、年内に承認申請をする計画だ。