国立精神・神経医療研究センターは、全身の筋肉が徐々に衰える難病、筋ジストロフィーの初の治療薬「ビルテプソ」（一般名ビルトラルセン）が厚生労働省に条件付きで承認されたと発表した。原因遺伝子に直接働きかける核酸医薬品で、製造販売元は日本新薬（京都市）。全症例について安全性や有効性を調査することが条件だ。同病の中で最も多いデュシェンヌ型は、男児の約4000～5000人に1人の割合で発症する。筋肉の構造を保つのに必要な「ジストロフィン」というたんぱく質が、遺伝子の異常が原因で作られず、10歳までに歩行困難となり、呼吸機能や心機能が低下、30代で死亡することが多い。
