JCRファーマは23日、遺伝子難病群「ライソゾーム病」の一種である「ハンター症候群」の治療薬について厚生労働省から製造販売承認を取得したと発表した。独自技術を活用し、有効成分が脳に届く薬を世界で初めて実用化する。発売は5月以降となる見通し。JCRファーマは有効成分を脳内に届ける独自技術「J―ブレイン・カーゴ」を持つ。脳が血中の鉄分を取り込む仕組みを利用し、鉄分を吸収するための「受容体」に医薬品成分をくっつけて脳関門を通過させる。外科手術を必要とせず、静脈注射だけで脳に薬を届けられる。将来は認知症などの治療薬にも応用できる可能性がある。ハンター症候群は特定の酵素が作れず中枢神経の障害が徐々に重くなる希少疾患で、国内の患者数は約250人という。既存の治療薬では、ウイルスなどの異物の侵入を防ぐ、脳の血管内の「血液脳関門」をほとんど通過できない。中枢神経の症状に対して効果が期待できないことが課題になっていた。今回承認を受けた治療薬は、海外ではブラジルで製造販売承認を申請している。米国や欧州で臨床試験に向けた準備も進めている。