スイス製薬大手ノバルティスの日本法人は19日、同社が開発していた難病治療薬「ゾルゲンスマ」について、厚生労働省から製造販売の承認を取得したと発表した。5月にも薬価が決まる見通しで、その後、医療機関が治療に使用できるようになる。米国では212万ドル（約2億3000万円）と世界最高額の薬剤ともいわれる。日本でも1億円以上になる可能性があり、国内で最高額の治療薬が登場する見通し。ゾルゲンスマは体内に遺伝子を入れて病気を治す「遺伝子治療薬」。2歳未満の脊髄性筋萎縮症（SMA）患者が投与対象になる。既存薬では複数回の脊髄注射が必要だったが、ゾルゲンスマは1回で治療が完了するのが特徴。ノバルティスは年間15～20人の患者への投与を見込んでいる。
