米、ALS新薬を迅速承認 特定の遺伝子変異を持つ患者対象


【ワシントン共同】米食品医薬品局(FDA)は25日、バイオジェンの筋萎縮性側索硬化症(ALS)治療薬「トフェルセン」を迅速承認したと発表した。投与対象はSOD1という遺伝子変異を持つ患者で、全体の2%ほど。全身の筋肉が動かせなくなっていく極めて困難な病気に対する4番目の薬となったが、依然として根本的な治療法は見つかっていない。同社の日本法人の広報担当者は、日本での承認申請の見通しについて「審査当局と協議しているが、申請や承認のタイミングについてまだ話せる段階にない」とコメントした。トフェルセンは、運動神経にとって有害なタンパク質をSOD1遺伝子が作るのを止める薬。

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